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科室公告
基因疗法对一种渐进性失明疾病的治疗

     英国牛津大学116日发布新闻公报称,该校研究人员首次将基因疗法用于一种渐进性失明疾病—无脉络膜症的治疗,临床试验取得显著成果,接受治疗的病人视力得到明显改善。

  无脉络膜症又称全脉络膜血管萎缩,是一种十分罕见的遗传性疾病,大约5万人中会有一人受到此病影响。这种疾病往往出现在男孩的童年时代,随着年龄增长病情会慢慢加剧。该病是由X染色体上的CHM基因缺陷所致,这也是为什么总是男孩子受此疾病影响的原因。缺少了CHM基因制造的蛋白,视网膜内的感光细胞会慢慢停止工作并最终死亡,而随着病情的发展,视网膜会逐渐萎缩,视力随之降低,直至失明。目前尚无有效手段治疗无脉络膜症。

  在牛津大学的这项临床试验中,有9名无脉络膜症患者接受了基因疗法治疗。研究人员首先将病人的一只眼睛的视网膜分离,然后利用细针将携带CHM基因的病毒注入到视网膜下的感光细胞中。CHM基因在进入细胞后会生产蛋白,阻止细胞死亡。之所以只针对一只眼睛治疗,则是为了能够和另一只眼睛的视力情况进行对比,以明确治疗效果。

  研究人员将一期试验数据发表在医学杂志《柳叶刀》上,结果显示,在病人接受基因疗法治疗6个月后,他们的视力得到了明显的改善。

  领导该项研究的牛津大学教授罗伯特?麦克拉伦指出,目前还不能肯定这种治疗效果是否会一直持续下去,但可以肯定的是,在为期两年的观察期中,病人的视力会持续得到改善。麦克拉伦教授表示,这一临床试验证实,利用病毒可以在不对视网膜造成大的损害的情况下向病人细胞内输入DNA,这表明在病人丧失视力之前,基因疗法可以安全使用,这对于任何一种遗传性视网膜疾病,如与年龄相关的黄斑变性或视网膜色素变性,都具有重要意义
 
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